Erste Zulassung von synthetischem TAAV-DNA-Material zur Verwendung in klinischen Versuchen

_Synthetisches DNA-Material, das in einer demnächst in Frankreich genehmigten Studie zur Huntington-Krankheit verwendet werden soll, könnte der Schlüssel zur Ausweitung der Gentherapieproduktion sein_

TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV) gab heute die voraussichtliche erste Verwendung der vom Unternehmen hergestellten doggybone DNA™ (dbDNA™)1, einem präzise entwickelten synthetischen DNA-Material, in einer klinischen Studie bekannt. Das von TAAV-produzierte dbDNA™ ist Bestandteil eines Gentherapiekandidaten von Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) zur Behandlung der Huntington-Krankheit im Frühstadium, der vor kurzem von der französischen Agentur für die Sicherheit von Arzneimitteln und Gesundheitsprodukten (ANSM) für eine bevorstehende klinische Studie der Phase I/II zugelassen wurde.

Die dbDNA™ von TAAV wird in einem synthetischen Herstellungsverfahren produziert, das den Einsatz von Fermentern und Bakterien überflüssig macht, die bei der herkömmlichen Herstellung von Plasmid-DNA erforderlich sind. Bei der synthetischen Herstellung werden erhebliche Mengen an bakteriellen Verunreinigungen entfernt, was zur Herstellung eines synthetischen DNA-Produkts mit einem verbesserten Sicherheitsprofil für die Herstellung von rekombinanten adeno-assoziierten Virus (rAAV)-Gentherapievektoren führt.2

„Der erfolgreiche Abschluss dieser ersten klinischen Studie mit von TAAV hergestellter dbDNA™ wäre ein bedeutender Meilenstein für TAAV und würde uns der kommerziellen Validierung dieser bahnbrechenden Technologie einen Schritt näherbringen“, sagte Alfredo Martinez, Chief Operating Officer von TAAV. „Der klinische Erfolg dieser ersten Behandlung würde uns auf den Weg bringen, den Zugang zu dieser Gentherapie mit einem sichereren, wirksameren DNA-Material zu verbessern, das schneller, in viel größeren Mengen und zu niedrigeren Kosten hergestellt werden kann. Wir freuen uns darauf und hoffen, das Gleiche in Zukunft auch für andere zu tun.“

Das synthetische Herstellungsverfahren produziert durchweg große Mengen dbDNA™ in kürzerer Zeit, die in Tagen gemessen werden kann, im Gegensatz zu den Monaten, die bei der Herstellung von Plasmid-DNA üblich sind. Da dbDNA™ kein Plasmid-Rückgrat enthält, wird das Risiko der Einschleppung bakterieller DNA-Sequenzen in den Patienten erheblich verringert, was die Gesamtqualität der Gentherapieprodukte verbessert.

„Wir wussten schon sehr früh, dass die Herstellung in großem Maßstab und zu möglichst niedrigen Kosten von zentraler Bedeutung sein würde, um das ganze Versprechen von Gentherapien zu verwirklichen“, erklärte Sheila Mikhail, CEO und Mitbegründerin von AskBio, der Muttergesellschaft von TAAV. „Produkte wie dbDNA™ könnten die Art und Weise verändern, wie AskBio und andere die Verfügbarkeit von AAV-Therapeutika effizient und effektiv erhöhen und einen neuen Industriestandard für die transfektionsbasierte Herstellung von AAV-Therapeutika schaffen.“

TAAV produziert dbDNA™ als kostengünstigere und ertragreichere Alternative zu Plasmid-DNA und stellt diese allen Biotechnologieunternehmen weltweit zur Verfügung, die lebensverändernde AAV-Gentherapien in die Klinik bringen.

INFORMATIONEN ZU TAAV

TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV), eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Asklepios Biopharmaceuticals (AskBio) und der Bayer AG, ist ein cGMP-Hersteller von doggybone DNA™ (dbDNA™), einem synthetischen DNA-Material, das für Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapien verwendet wird. dbDNA™ wird in einem enzymatischen Prozess hergestellt und unter ISO-klassifizierten Produktionsbedingungen nach GMP-Standards für die Forschung, klinische und kommerzielle Anwendungen von synthetischer DNA in therapeutischen AAV-Vektoren produziert. Synthetische dbDNA™ ist eine Alternative zu Plasmid-DNA, die üblicherweise in der AAV-Herstellung verwendet wird, und führt zu einer höheren Ausbeute an DNA-Material. Die Verwendung von synthetischem dbDNA™-Material kann die Herstellungszeiten erheblich verkürzen und eine schnellere Produktion von AAV mit einem verbesserten Sicherheitsprofil ermöglichen, da bakterielle Restsequenzen von Plasmid-DNA im AAV-Produkt vermieden werden. TAAV wurde 2020 gegründet und befindet sich seit 2022 zu 100 % im Besitz von AskBio. Der Hauptsitz des Unternehmens, die Produktionsstätten und Labors befinden sich in San Sebastian, Spanien. Weitere Informationen finden Sie auf taav.com.

1 doggybone™, doggybone DNA™ und dbDNA sind Marken von Touchlight Genetics Limited.

2 Die Technologie zur Herstellung von dbDNA™ ist von Touchlight IP Ltd. lizenziert.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN VON TAAV

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ Alle Aussagen in dieser Pressemitteilung, die keine historischen Fakten darstellen, können als solche „zukunftsgerichteten Aussagen“ betrachtet werden. Wörter wie „glaubt“, „erwartet“, „planen“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „potenziel“, „möglich“ und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Aussagen über die Herstellungstechnologie und den Herstellungsprozess von TAAV. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Ungewissheiten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von TAAV liegen. Zu den bekannten Risiken gehören u.a.: TAAV ist möglicherweise nicht in der Lage, seine Geschäftspläne und -ziele zu verwirklichen, einschließlich der Erfüllung der erwarteten oder geplanten regulatorischen Anforderungen, der Abhängigkeit von Dritten, der Pläne für die klinische Entwicklung, der Herstellungsverfahren und -pläne und der Produktion seines Produkts, und zwar aus einer Vielzahl von Gründen, einschließlich der anhaltenden Covid-19-Pandemie, möglicher Einschränkungen der finanziellen und sonstigen Ressourcen des Unternehmens, dazu gehören die laufende Covid-19-Pandemie, mögliche Beschränkungen der finanziellen und sonstigen Ressourcen des Unternehmens, Beschränkungen bei der Herstellung, die möglicherweise nicht vorhergesehen oder nicht rechtzeitig gelöst werden können, potenzielle Meinungsverschiedenheiten oder andere Probleme mit unseren externen Mitarbeitern und Partnern sowie Rückmeldungen oder Entscheidungen von Aufsichtsbehörden, Gerichten oder Behörden, wie z. B. Rückmeldungen und Entscheidungen der US-Arzneimittelbehörde FDA, des US-Patent- und Markenamts oder der europäischen Arzneimittelbehörden. Jedes der vorgenannten Risiken könnte die Geschäfts- und Betriebsergebnisse der TAAV wesentlich und nachteilig beeinflussen. Die Leser werden davor gewarnt, sich unangemessen auf die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung zu verlassen. Die TAAV oder ihre Muttergesellschaften übernehmen keine Verpflichtung, ihre zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund von Ereignissen oder Umständen, die nach dem Datum dieses Dokuments eintreten, öffentlich zu aktualisieren.

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Sarah Beaumont,
sbeaumont@taav.com,
508-965-0335

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